Seminario para personas afectadas por algún tipo de enfermedad rara y sus familias.

El miércoles 17 de marzo de 2021, se impartió el seminario por parte de la ACADEMIA CIBERER. La “Academia CIBERER para pacientes”, consta de una serie de seminarios en línea destinados a personas afectadas por enfermedades raras, familiares y asociaciones.

En este caso el seminario: Terapia génica en Enfermedades Raras, contó con la participación de Dr. Lluís Montoliu (CIBERER-CNB/CSIC) y Manuel Rego (Presidente del Consejo Asesor de Pacientes y de Federación ASEM).

La “Academia CIBERER de pacientes” tiene como objetivo contribuir a la capacitación de las personas afectadas por enfermedades raras y sus familias, de manera que quienes estén interesados puedan formarse en aspectos relevantes.

En este seminario se describió en palabras sencillas qué es lo que entendemos por Terapia Génica y los distintos tipos de terapia génica existentes, con sus ventajas e inconvenientes. Se presentaron casos de éxito, ya establecidos y accesibles hoy en día para un reducido número de enfermedades raras, y también desarrollos de otras propuestas de terapias, todavía no aprobadas, para muchas otras enfermedades raras, que están en diferentes fases del proceso de validación, tanto en experimentos con animales, a nivel preclínico, como en ensayos clínicos ya directamente en personas.

Para finalizar se comentó el previsible papel que pueden jugar las herramientas CRISPR de edición genética como tratamiento revolucionario para abordar una nueva generación de terapias génicas.

Tras una charla introductoria se respondieron las preguntas formuladas por los asistentes.

Os compartimos el video del seminario que creemos puede ser de gran interés para todas aquellas personas afectadas por algún tipo de enfermedad rara y sus familias, independientemente de las causas de la misma.