Estudios de investigación financiados por NIH

Tratamiento con triheptanoína (C7) para la deficiencia del transportador de glucosa tipo 1 (G1D) con o sin la dieta cetogénica

(dos estudios separados)

Correo electrónico :  Rare.Diseases@UTSouthwestern.edu  (médicos o pacientes). 
Ubicación : Centro médico de la Universidad de Texas Southwestern, Dallas, Texas. 
Agencias de financiamiento : Instituto Nacional de Trastornos Neurológicos y Accidentes Cerebrovasculares (Institutos Nacionales de Salud) y la Fundación de Deficiencia Glut1 
Aprobaciones : Junta de Revisión Institucional del Centro Médico Southwestern de UT e  Investigador 
Principal de la FDA : Juan M. Pascual, MD, PhD Dos estudios financiados por los NIH están en curso utilizando aceite C7 apto para uso alimentario en G1D. 

El propósito del  primer estudio es responder a la pregunta de si C7 afecta los resultados de las pruebas neuropsicológicas (capacidad cognitiva, incluida la atención, comprensión, memoria, etc.) en pacientes G1D que toman una dieta regular. 

Un  segundo estudio  (no relacionado) investiga si C7 es compatible (es decir, se puede tomar) con la dieta cetogénica. EEG y análisis de sangre serán parte de estos estudios. 

Los pacientes diagnosticados mediante pruebas de ADN o PET serán elegibles para estos estudios. Es  posible que no  estén (para el primer estudio) pero  deben  (para el segundo estudio) seguir una dieta cetogénica. A ningún paciente se le pedirá o debe cambiar la dieta solo para estos estudios.

• El  primer estudio  (ClinicalTrials.gov NCT03181399) dura 9 meses (6 meses con C7 y luego 3 meses sin C7) y requiere tres visitas de 3 días a Dallas durante 9 meses. Aproximadamente 24 hrs. de los 3 días será de hospitalización.
• Para el  segundo estudio  (ClinicalTrials.gov NCT03301532), los pacientes elegibles recibirán previamente una dieta cetogénica como parte de su manejo rutinario de G1D. Este es un estudio breve (de unos 4 días). Aproximadamente dos de los 4 días serán pacientes hospitalizados.

No habrá cargos por seguro médico ni para pacientes. Los gastos de viaje de hasta $ 1,220 más un estipendio de $ 250 por tiempo perdido están disponibles al presentar los recibos de gastos después de que se complete cada visita. El reembolso se realiza mediante tarjeta de crédito prepaga. Hay tarifas de hotel con descuento disponibles. 

El Centro Médico de la Universidad de Texas Southwestern y los NIH son instituciones sin fines de lucro y no tienen intereses comerciales en estos estudios.

Accede al artículo original de la Glut1 Deficiency Foundation