Ultragenyx anuncia resultados negativos en la línea superior del estudio de fase 3 de UX007 en pacientes con Glut1 DS con trastornos de movimiento incapacitantes

Ultragenyx interrumpió el desarrollo de UX007 en la indicación Glut1 DS

La Compañía Ultragenyx puso en marcha un programa UX007 separado en LC-FAOD con reunión previa a la Solicitud de Nuevo Medicamento (NDA) a finales de este año

 26 de octubre de 2018 – Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE), una compañía biofarmacéutica enfocada en el desarrollo de productos novedosos para enfermedades genéticas raras y ultra raras, anunció hoy su Fase 3 estudio de UX007 en pacientes con síndrome de deficiencia del transportador de glucosa tipo 1 (Glut1 DS) que experimentaron trastornos del movimiento paroxístico incapacitantes no logró su objetivo principal de demostrar una reducción estadísticamente significativa en la frecuencia de eventos de movimiento paroxístico con el tratamiento con UX007 comparado con placebo, y No demostró una diferencia significativa entre los grupos de tratamiento. El estudio tampoco cumplió con sus puntos finales secundarios clave. El perfil de seguridad observado en este estudio fue consistente con lo que se informó anteriormente con UX007. Ultragenyx planea interrumpirr el programa de desarrollo Glut1 DS y trabajará con los investigadores y pacientes en un plan de transición razonable para pacientes con Glut1 DS que todavía están en UX007.

Ultragenyx tiene un programa separado que evalúa el UX007 en trastornos de oxidación de grasa de cadena larga (LC-FAOD), que continúa por buen camino. La Administración de Fármacos y Alimentos de EE. UU. (FDA) ha aceptado la propuesta de la Compañía de enviar una Solicitud de Nuevo Medicamento (NDA) para el UX007 para el tratamiento de LC-FAOD en base a los datos existentes, y una reunión previa a la NDA con la FDA tendrá lugar antes de finalizar  el 2018. En la UE, Ultragenyx discutirá estos datos con la Agencia Europea de Medicamentos y espera tener una actualización este año.

“Anteriormente habíamos observado mejoras significativas en casos individuales de Glut1 DS con UX007, por lo que estamos particularmente decepcionados por los resultados del estudio Glut1 DS en un grupo más grande de pacientes que no demostraron este mismo efecto. Estamos agradecidos por el compromiso y la dedicación de los pacientes, cuidadores e investigadores, así como de nuestros empleados a este programa “, dijo Emil Kakkis, MD, Ph.D., Director Ejecutivo y Presidente de Ultragenyx. “Seguimos avanzando con nuestro programa UX007 en trastornos de ácidos grasos de cadena larga que no se ven afectados por este resultado de Glut1 DS.Esperamos poder proporcionar una actualización sobre las discusiones reglamentarias de UX007 a finales de este año “.

El estudio UX007 Glut1 DS de Phase 3 incluyó a 44 niños y adultos que experimentaban trastornos de paroxismo discapacitantes asociados con Glut1 DS. Los pacientes elegibles se asignaron al azar en una proporción de 1: 1 a una de dos secuencias de tratamiento.Los pacientes en el primer grupo tuvieron un período de valoración de dos semanas seguido de un período de tratamiento de ocho semanas en UX007. Luego comenzaron un período de lavado de dos semanas, seguido de un período de titulación de dos semanas y un período de ocho semanas con placebo. Los pacientes en el segundo grupo siguieron el mismo programa pero comenzaron con placebo y luego pasaron a UX007. Después del período de estudio cruzado ciego de 22 semanas, los pacientes podrían pasar al período de extensión de etiqueta abierta para continuar con el tratamiento UX007. El criterio de valoración principal fue la diferencia en la frecuencia de deshabilitar los trastornos del movimiento paroxístico con UX007 en comparación con el placebo. Los puntos finales de eficacia secundarios incluyeron: duración de los eventos deshabilitantes del trastorno de movimiento paroxístico; capacidad de caminar y resistencia; Evaluación de la calidad de vida relacionada con la salud informada por el paciente de la función física, la movilidad, la función de las extremidades superiores, la fatiga y el dolor.

Acerca de Ultragenyx Pharmaceutical Inc.
Ultragenyx es una compañía biofarmacéutica comprometida a llevar a los pacientes nuevos productos para el tratamiento de enfermedades genéticas raras y ultra raras. La compañía ha creado una cartera diversa de terapias aprobadas y candidatos para productos destinados a tratar enfermedades con alta necesidad médica no satisfecha y una clara biología para el tratamiento, para la cual no hay terapias aprobadas.

La compañía está dirigida por un equipo de gestión con experiencia en el desarrollo y comercialización de terapias de enfermedades raras. La estrategia de Ultragenyx se basa en el desarrollo de medicamentos a tiempo y rentable, con el objetivo de ofrecer terapias seguras y eficaces a los pacientes con la mayor urgencia.

Para obtener más información sobre Ultragenyx, visite el sitio web de la compañía en www.ultragenyx.com .

Declaraciones a futuro
Excepto por la información histórica contenida en este documento, los asuntos expuestos en este comunicado de prensa, incluidas las declaraciones relacionadas con los planes de Ultragenyx para sus programas clínicos y futuras interacciones regulatorias, son declaraciones a futuro en el sentido de “puerto seguro” disposiciones de la Ley de Reforma de Litigios sobre Valores Privados de 1995. Dichas declaraciones prospectivas implican riesgos e incertidumbres sustanciales que podrían causar que nuestros programas de desarrollo clínico, resultados futuros, rendimiento o logros difieran significativamente de los expresados ​​o implícitos en las declaraciones prospectivas. Dichos riesgos e incertidumbres incluyen, entre otros, las incertidumbres inherentes al proceso de desarrollo clínico de medicamentos, como el proceso de aprobación regulatoria, el momento de presentación de los documentos reglamentarios y otros asuntos que podrían afectar la suficiencia del efectivo existente, equivalentes de efectivo e inversiones a corto plazo. para financiar operaciones y la disponibilidad o potencial comercial de nuestros productos y candidatos a medicamentos. Ultragenyx no asume ninguna obligación de actualizar o revisar ninguna declaración a futuro. Para obtener una descripción más detallada de los riesgos e incertidumbres que podrían causar que los resultados reales difieran de los expresados ​​en estas declaraciones prospectivas, así como los riesgos relacionados con el negocio de Ultragenyx en general, consulte el Informe Trimestral de Ultragenyx en el Formulario 10-Q presentado con la Comisión de Bolsa y Valores el 3 de agosto de 2018, y sus informes periódicos subsiguientes presentados ante la Comisión de Bolsa y Valores.

 

 

Traducción de la fuente original: https://globenewswire.com/news-release/2018/10/26/1627791/0/en/Ultragenyx-Announces-Negative-Topline-Results-from-Phase-3-Study-of-UX007-in-Patients-with-Glut1-DS-with-Disabling-Movement-Disorders.html?fbclid=IwAR2BOtpGYx_TVNTxja7kbtzbcCrQbfKKS8cCWLL1rdeU3OqFlVJbYTjHkgc

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